טיפול בתסמונות מיאלודיספלסטיות (MDS)

תוֹכֶן

• שיקולי טיפול
• צפו וחכו
• טיפול תומך
• טיפול בעצימות נמוכה
• טיפול בעצימות גבוהה
• סיכום

תסמונת מיאלודיספלסטית, או MDS, כוללת מגוון הפרעות שונות המשפיעות על תפקוד מוח העצם. מוח העצם מייצר תאי דם אדומים חדשים, תאים לבנים וטסיות דם לקרישה, כך שתפקוד מוחי לקוי יכול להוביל לאנמיה, ספירת תאים נמוכה ו בעיות אחרות.

החששות העיקריים עם MDS הם א) ספירות נמוכות אלו וכל הבעיות הקשורות אליהן, ו- b) הפוטנציאל של MDS להתפתח לסרטן הדם החריף של סרטן הדם, או AML.

סוגים שונים של MDS מטופלים בצורה שונה מאוד. לא כל טיפולי MDS מתאימים לכל חולה עם MDS. האפשרויות לטיפול ב- MDS כוללות טיפול תומך, טיפול בעצימות נמוכה, טיפול בעצימות גבוהה ו / או ניסויים קליניים.

שיקולי טיפול

כאשר אתה דן עם הרופא שלך בתכנית הטיפול שלך ב- MDS, הגורמים המכונים חולים יכולים להיות חשובים מאוד. דוגמאות לגורמים הקשורים לחולה כוללים את הדברים הבאים:

• איך הסתדרת עם פעילויות יומיומיות לפני אבחון MDS
• מצבים רפואיים אחרים שיש לך
• הגיל שלך
• העלויות הכספיות של טיפולים שונים
• אילו סיכונים בטיפול מקובלים עליך

מאפייני הצורה המסוימת שלך של MDS הם גם חשובים מאוד. דוגמאות למאפיינים וממצאים ספציפיים כוללים את הדברים הבאים:

• סמנים ותוצאות של בדיקות גנטיות של מוח העצם שלך, המסייעות בקביעת האפשרויות העומדות לרשותך, הסבירות שה- MDS שלך יתקדם ללוקמיה, ואילו תוצאות ניתן לצפות מטיפולים מסוימים.
• כיצד MDS משפיע על מספר התאים הבריאים בדם המחזור
• כמה חמורה המחלה שלך מבחינת מספר התאים "פיצוץ" בוגרים במח שלך

המטרות שלך לגבי מה שאתה רוצה לצאת מהטיפול גם הן חלק מהתוכנית. דוגמאות למטרות טיפול שונות שונות כוללות:

• רק כדי להרגיש טוב יותר
• הגבל את הצורך שלך בכל כך הרבה עירויים
• שפר את אנמיה, נויטרופניה וטרומבוציטופניה
• להשיג הפוגה
• לרפא את MDS שלך

צפו וחכו

עבור מטופלים הסובלים מ- MDS בסיכון נמוך, כפי שנקבע על ידי מערכת הניקוד הפרוגנוסטי הבינלאומית, או IPSS, וספירת דם מוחלטת יציבה (CBC), לפעמים הגישה הטובה ביותר לטיפול היא תצפית ותמיכה, לפי הצורך.

במקרה זה, יהיה עליך לעקוב אחר שינויים במח שלך שעשויים להצביע על התקדמות המחלה. CBCs הרגילים, כמו גם שאיבת מח עצם וביופסיה, יכולים להיות חלק מהניטור.

טיפול תומך

טיפול תומך מתייחס לטיפולים המשמשים לטיפול ולניהול MDS; טיפולים אלה יכולים לשפר מאוד את מצבו של האדם, אך הם מפסיקים לתקוף את התאים הגורמים ל- MDS.

עירויים

אם ספירת הדם שלך מתחילה לרדת ואתה חווה תסמינים, אתה עשוי להפיק תועלת מעירוי של כדוריות דם אדומות או טסיות דם. ההחלטה לעבור עירוי תהיה תלויה במצבים רפואיים אחרים שיש לך ואיך אתה מרגיש.

טיפול בעומס ברזל ובקלציה

אם אתה מתחיל לזקוק לעירויי דם מרובים בכל חודש, אתה עלול להיות בסיכון לפתח מצב הנקרא עומס יתר בברזל. הרמות הגבוהות של ברזל בעירויי תאי דם אדומים עלולות לגרום לעלייה במאגרי הברזל בגופך. רמות גבוהות כל כך של ברזל יכולות לפגוע באיברים שלך.

רופאים יכולים לטפל ולמנוע עומס ברזל מעירויים מרובים באמצעות תרופות הנקראות צ'לטורי ברזל, הכוללות טיפול דרך הפה, דפרזירוקס (Exjade), או עירוי הנקרא דפרוקסמין מסילט (דספרל). הנחיות לתרגול מטעם הרשת המקיפה לסרטן מקיף, או NCCN, מציעות קריטריונים שהרופא יכול להשתמש בהן כדי להחליט אם אתם זקוקים לטיפול קלציה בברזל.

גורמי גדילה

אנשים מסוימים הסובלים מאנמיה של MDS עשויים להפיק תועלת מקבלת גורמי גדילה תרופות הנקראות חומרים או חלבונים לגירוי אריתרופויטין (ESA). דוגמאות ל- ESA כוללות אפואטין אלפא (Eprex, Procrit או Epogen) או דרפאפואטין אלפא (Aranesp). תרופות אלו ניתנות כזריקה לרקמת השומן שלך (הזרקה תת עורית). בעוד שתרופות אלו אינן מועילות לכל חולי MDS, הן עשויות לסייע במניעת עירויי דם אצל חלקן.

הרופא שלך עשוי להציע לך להתחיל בגורם ממריץ מושבה, כגון G-CSF (Neupogen) או GM-CSF (leukine), אם ספירת תאי הדם הלבנים שלך נמוכה כתוצאה מה- MDS שלך. גורמים מעוררי מושבות עוזרים להגביר את גופכם לייצר יותר מחלות הנלחמות בתאי דם לבנים הנקראים נויטרופילים. אם ספירת הנויטרופילים שלך נמוכה, אתה נמצא בסיכון גבוה יותר לפתח זיהום מסוכן. עקוב אחר סימני זיהום או חום, ופנה לרופא מטפל בהקדם אם אתה מודאג.

טיפול בעצימות נמוכה

טיפול בעצימות נמוכה מתייחס לשימוש בכימותרפיה בעצימות נמוכה או בתכשירים הידועים כמשנים תגובה ביולוגית. טיפולים אלה ניתנים בעיקר במסגרת אשפוז חוץ, אך חלקם עשויים לדרוש טיפול תומך או אשפוז מזדמן לאחר מכן, למשל לטיפול בזיהום כתוצאה מכך.

טיפול אפיגנטי

קבוצת תרופות הנקראות סוכני היפומתילציה או דממתילציה הם כלי הנשק החדשים ביותר במאבק נגד MDS.

Azacitidine (Vidaza) אושרה על ידי ה- FDA לשימוש בכל הסיווגים הצרפתיים-אמריקאים-בריטיים (FAB) ובכל קטגוריות הסיכון של IPSS של MDS. תרופה זו ניתנת בדרך כלל כזריקה תת עורית במשך 7 ימים ברציפות, כל 28 יום למשך 4-6 מחזורים לפחות. מחקרים של azacitidine הראו שכ- 50% מחולי ה- MDS בסיכון גבוה יותר מבחינים בשיפורים ובאיכות חיים מוגברת. Azacitidine גורם לעיתים קרובות לירידה ראשונית בספירת תאי הדם שעשויה שלא להחלים רק לאחר המחזור הראשון או שניים.

סוג אחר של חומר היפומתילציה המשמש לטיפול ב- MDS הוא decitabine (Dacogen). דומה מאוד במבנהו ל- azacitidine, הוא גם מאושר על ידי ה- FDA לכל סוגי ה- MDS. משטר הטיפול נקשר בדרך כלל לרעילות מסוג בעצימות נמוכה, ולכן הוא נחשב גם לטיפול בעצימות נמוכה. ניתן לתת Decitabine תוך ורידי או תת עורית.

טיפול חיסוני ומשנים תגובה ביולוגית

ב- MDS, תאי דם אדומים, תאי דם לבנים וטסיות דם נהרגים או מתים לפני שהם בשלים מספיק כדי להשתחרר ממוח העצם לזרם הדם. בחלק מהמקרים לימפוציטים (סוג של תאי דם לבנים) אחראים לכך. עבור אותם חולים, זה עשוי להיות יעיל להשתמש בטיפול המשפיע על המערכת החיסונית.

תרופות שאינן כימותרפיות, חומרים בעצימות נמוכה (משנים תגובה ביולוגית) כוללות גלובולין אנטי-תימוציטים (ATG), ציקלוספורין, תלידומיד, לנלידומיד, חלבון היתוך של קולטן גורם נמק נגד הגידול, ואנלוגים של ויטמין D. כל אלה הראו לפחות חלקם בניסויים מוקדמים, אך רבים זקוקים לניסויים קליניים נוספים בכדי להבין את היעילות בסוגים שונים של MDS.

אנשים שיש להם סוג מסוים של MDS הנקרא תסמונת 5q, בהם יש פגם גנטי בכרומוזום 5, עשויים להיות בעלי תגובה לתרופה הנקראת lenalidomide (Revlimid). בדרך כלל משתמשים ב- lenalidomide בחולים עם MDS בסיכון נמוך או בינוני ב- IPSS, שהם תלויים בעירוי דם אדום. במחקרים של lenalidomide, מטופלים רבים הפחיתו את דרישות העירוי - כמעט 70%, למעשה - אך המשיך לחוות ספירת טסיות ונויטרופילים נמוכה. היתרונות של טיפול ב- MDS בסיכון גבוה יותר, או תת-סוגים שאינם תסמונת 5q עם lenalidomide עדיין נחקרים.

טיפול בעצימות גבוהה

כימותרפיה

חולים מסוימים עם MDS בסיכון גבוה יותר, או FAB מסוגים RAEB ו- RAEB-T, עשויים להיות מטופלים בכימותרפיה אינטנסיבית. כימותרפיה זו, אותו סוג המשמשת לטיפול בלוקמיה מיאלוגנית חריפה (AML), נועדה להשמיד את אוכלוסיית התאים הלא תקינים במח העצם המובילה ל- MDS.

אמנם כימותרפיה עשויה להיות מועילה בחלק מחולי MDS, אך חשוב לקחת בחשבון כי חולים מבוגרים עם מצבים רפואיים אחרים עומדים בפני סיכונים נוספים. היתרונות הפוטנציאליים של הטיפול חייבים לעלות על הסיכון הכרוך בכך.

המחקר נמשך להשוואת התוצאות של כימותרפיה אינטנסיבית לעומת אלו של אזציטידין או דציטאבין.

השתלת תאי גזע

חולים עם IPSS MDS בסיכון גבוה יוכלו להשיג את הריפוי של מחלתם באמצעות השתלת תאי גזע אלוגניים. למרבה הצער, אופי הסיכון הגבוה של הליך זה מגביל את השימוש בו. למעשה, השתלת תאי גזע אלוגניים יכולה להיות בשיעור תמותה שקשור לטיפול עד 30%. לכן, טיפול זה משמש בדרך כלל רק בחולים צעירים יותר אשר במצבם הבריאותי טוב.

מחקרים עדכניים חוקרים את התפקיד של השתלות "מיני" שאינן מיאליסטיות בחולים מבוגרים עם MDS. בעוד שמסורות אלה של השתלות נחשבו באופן מסורתי פחות יעילים מהשתלות סטנדרטיות, הרעילות המופחתת שלהן עשויה להפוך אותן לאופציה עבור חולים שאחרת לא יהיו כשירים.

סיכום

בגלל הסוגים השונים של MDS וסוגי המטופלים השונים, אין טיפול מתאים לכל אחד. לכן חשוב לחולי MDS לדון בכל האפשרויות עם צוות הבריאות שלהם, ולמצוא טיפול שיספק להם את היתרונות הטובים ביותר עם כמות הרעילות הנמוכה ביותר.

ניסויים קליניים עם טיפולים חדשים יותר עבור MDS נערכים, לכן הישאר מעודכן. לדוגמה, רוקסוליטיניב (ג'קפי) נחקר לטיפול בחולים עם MDS בסיכון נמוך או בינוני -1.