תרופה

חוק התרופות היתום לתמיכה במחלות נדירות

Posted on
מְחַבֵּר: Roger Morrison
תאריך הבריאה: 7 סֶפּטֶמבֶּר 2021
תאריך עדכון: 11 מאי 2024
Anonim
What Everyone Affected by a Rare Disease Should Know About the Orphan Drug Act
וִידֵאוֹ: What Everyone Affected by a Rare Disease Should Know About the Orphan Drug Act

תוֹכֶן

מהי תרופת יתום ומהו חוק התרופות ליתומים? מדוע יש חשיבות למחקר ופיתוח לתרופות אלו ומהם המחסומים?

מהי תרופת יתום?

תרופת יתום היא תרופה (תרופתית) שנותרה לא מפותחת בשל היעדרה של חברה שתמצא את התרופה רווחית.לעיתים קרובות הסיבה לכך שהתרופה אינה רווחית היא שיש מעט יחסית אנשים שירכשו את התרופה בשקלול המחקר והפיתוח הדרושים לייצור התרופה. במילים פשוטות, תרופות יתומות הן אלו שחברות אינן מצפות להרוויח מהן הרבה כסף, ובמקום זאת להפנות את מאמציהן לתרופות שיביאו כסף.

מדוע יש תרופות ש"סמים יתומים "

חברות תרופות (תרופות) וביוטכנולוגיה חוקרות ומפתחות כל הזמן תרופות חדשות לטיפול במצבים רפואיים, ותרופות חדשות יוצאות לשוק לעתים קרובות. אנשים הסובלים ממחלות או הפרעות נדירות, לעומת זאת, אינם רואים את אותה תשומת לב מחקרית לתרופות בגלל מחלותיהם. הסיבה לכך היא שמספרם קטן ולכן השוק הפוטנציאלי של תרופות חדשות לטיפול במחלות נדירות אלו (המכונות בדרך כלל "תרופות יתומות") הוא גם קטן.


מחלה נדירה מופיעה בפחות מ- 200,000 אנשים בארצות הברית או בפחות מ- 5 לכל 10,000 אנשים באיחוד האירופי. גורמי הרגולציה הממשלתיים בארצות הברית ובאיחוד האירופי נקטו לפיכך בצעדים לצמצום פער זה בפיתוח התרופות

תמריצים להגברת התפתחות תרופות יתומות

בהכרה כי לא פותחו תרופות נאותות להפרעות נדירות בארה"ב וכי חברות התרופות ייגרמו להפסד כספי בפיתוח תרופות למצבים נדירים, העביר הקונגרס האמריקני את חוק התרופות היתומות בשנת 1983.

המשרד האמריקני לפיתוח מוצרים יתומים

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אחראי להבטיח את בטיחותן ויעילותן של תרופות בשוק בארצות הברית. ה- FDA הקים את המשרד לפיתוח מוצרים יתומים (OOPD) כדי לסייע בפיתוח תרופות יתומות (ומוצרים רפואיים אחרים להפרעות נדירות), כולל הצעת מענקי מחקר.


תרופות יתומות, כמו תרופות אחרות, עדיין צריכות להימצא בטוחות ויעילות באמצעות מחקרים וניסויים קליניים לפני שה- FDA יאשר אותן לשיווק.

חוק התרופות ליתומים בארה"ב בשנת 1983

חוק התרופות היתום מציע תמריצים לגרום לחברות לפתח תרופות (ומוצרים רפואיים אחרים) לשווקים הקטנים של אנשים עם הפרעות נדירות (בארה"ב 47 אחוז מההפרעות הנדירות פוגעות בפחות מ- 25,000 אנשים). תמריצים אלה כוללים:

  • זיכויי מס פדרליים למחקר שנעשה (עד 50 אחוז מהעלויות) לפיתוח תרופה יתומה.
  • מונופול מובטח למשך 7 שנים על מכירת תרופות עבור החברה הראשונה שקיבלה אישור שיווק של ה- FDA של תרופה מסוימת. זה חל רק על השימוש המאושר בתרופה. בקשה נוספת לשימוש אחר יכולה להיות מאושרת על ידי ה- FDA, ולחברה יהיו זכויות שיווק בלעדיות לתרופה גם לשימוש זה.
  • ויתור על דמי הגשת בקשה לאישור תרופות ודמי מוצר שנתיים של ה- FDA.

לפני העברת החוק לתרופות יתומות, היו מעט תרופות יתומות שזמינו לטיפול במחלות נדירות. מאז החוק, יותר מ- 200 תרופות יתומות אושרו על ידי ה- FDA לשיווק בארה"ב.


ההשפעה של חוק התרופות ליתומים בתרופות אמריקאיות

מאז שהחוק לתרופות יתומות הוקם בשנת 1983, הוא אחראי לפיתוחן של תרופות רבות. נכון לשנת 2012 היו לפחות 378 תרופות שאושרו בתהליך זה, והמספר ממשיך לטפס.

דוגמה לסמים זמינים עקב חוק התרופות ליתומים

בין התרופות שאושרו ניתן למנות תרופות כגון:

  • הורמון אדרנו-קורטיקוטרופי (ACTH) לטיפול בעוויתות אינפנטיליות
  • טטראבנזין לטיפול בכוריאה המופיע אצל אנשים עם מחלת הנטינגטון
  • טיפול בתחליפי אנזים לבעלי הפרעת אחסון גליקוגן, מחלת פומפה

מחקר ופיתוח בינלאומי לסמים יתומים

כמו הקונגרס האמריקני, ממשלת האיחוד האירופי (איחוד האירופי) הכירה בצורך להגביר את המחקר והפיתוח של תרופות יתומות.

הוועדה למוצרי מרפא יתומים

סוכנות התרופות האירופית (EMEA) הוקמה בשנת 1995 ואחראית להבטיח את בטיחותן ויעילותן של תרופות בשוק באיחוד האירופי. הוא מאגד את המשאבים המדעיים של 25 המדינות החברות באיחוד האירופי. בשנת 2000 הוקמה הוועדה לתרופות יתומות (COMP) שתפקח על פיתוח תרופות יתומות באיחוד האירופי.

תקנה למוצרי תרופות יתומות

התקנה בנושא תרופות יתומות, שהתקבלה על ידי המועצה האירופית, מספקת תמריצים לפיתוח תרופות יתומות (ומוצרים רפואיים אחרים למחלות נדירות) באיחוד האירופי, כולל:

  • ויתור על עמלות הנוגעות לתהליך אישור השיווק.
  • מונופול מובטח ל -10 שנים על מכירת תרופות עבור החברה הראשונה שקיבלה אישור שיווק של EMEA לתרופה. זה חל רק על השימוש המאושר בתרופה.
  • אישור שיווק קהילתי - הליך מרכזי של אישור שיווק המשתרע על כל המדינות החברות באיחוד האירופי.
  • סיוע בפרוטוקול, כלומר מתן ייעוץ מדעי לחברות תרופות בנוגע לבדיקות ולניסויים הקליניים השונים הדרושים לתרופה המפותחת.

לתקנה על תרופות יתומות הייתה השפעה חיובית זהה באיחוד האירופי לזה של חוק תרופות יתומות בארה"ב, והגדיל מאוד את הפיתוח והשיווק של תרופות יתומות להפרעות נדירות.

השורה התחתונה בחוק התרופות ליתומים

באותה תקופה יש מחלוקת רבה בנוגע לחוק התרופות ליתומים, בצד אחד של הסקאלה הצורך בטיפולים במחלות נדירות, ומצד שני שאלות בנוגע לקיימות. למרבה המזל, מעשים אלה, בארצות הברית ובאירופה, העלו את המודעות למחלות הנדירות הרבות, שכאשר הן מתווספות אינן נדירות כל כך.

  • לַחֲלוֹק
  • לְהַעִיף
  • אימייל
  • טֶקסט