תוֹכֶן
הטיפול המרפא היחיד למיאלופיברוזיס ראשוני (PMF) הוא השתלת תאי גזע, אולם טיפול זה מומלץ לחולים בסיכון גבוה ובינוני בלבד. גם בקבוצה זו, גיל ומצבים רפואיים אחרים יכולים להגדיל את הסיכונים הקשורים להשתלה באופן משמעותי ולהפוך אותו לטיפול פחות אידיאלי. בנוסף, לא כל האנשים עם PMF בסיכון גבוה ובינוני יהיו עם תורם מתאים להשתלת תאי גזע (תואם בין אח או תורם שאינו קשור). מומלץ לאנשים עם PMF בסיכון נמוך לקבל טיפול שמטרתו להפחית את הסימפטומים הקשורים למחלה.אולי הרופא שלך יעץ כי השתלה אינה האפשרות הטובה ביותר עבורך, או שלא ניתן לזהות שום תורם מתאים, או שלא סבלת טיפולים אחרים מהקו הראשון ל- PMF. מטבע הדברים, השאלה הבאה שלך עשויה להיות - אילו אפשרויות טיפול אחרות קיימות? למרבה המזל, ישנם מחקרים שוטפים רבים המנסים למצוא אפשרויות טיפול נוספות. נסקור בקצרה חלק מהתרופות הללו.
מעכבי JAK2
Ruxolitinib, מעכב JAK2, היה הטיפול הממוקד הראשון שזוהה עבור PMF. מוטציות בגן JAK2 נקשרו להתפתחות PMF.
Ruxolitinib הוא טיפול מתאים לאנשים עם מוטציות אלה שאינם יכולים לעבור השתלת תאי גזע. למרבה המזל, הוא נמצא מועיל גם בקרב אנשים ללא מוטציות JAK2. יש מחקרים מתמשכים העוסקים בפיתוח תרופות דומות (מעכבי JAK2 אחרים) שיכולים לשמש לטיפול ב- PMF וכן בשילוב רוקסוליטיניב עם תרופות אחרות.
מומלוטיניב הוא מעכב JAK2 נוסף הנחקר לטיפול ב- PMF. מחקרים מוקדמים ציינו כי 45 אחוז מהאנשים שקיבלו מומלוטיניב סבלו מהפחתת גודל הטחול. כמחצית מהאנשים שנחקרו חלו בשיפור באנמיה שלהם ולמעלה מ 50 אחוז הצליחו להפסיק את הטיפול בעירוי. טרומבוציטופניה (ספירת טסיות נמוכה) עלולה להתפתח ויכולה להגביל את היעילות. מומלוטיניב תושווה לרוקסולטיניב במחקרים שלב 3 כדי לקבוע את תפקידה בטיפול ב- PMF.
תרופות חיסוניות
פומלידומיד היא תרופה חיסונית (תרופות שמשנות את המערכת החיסונית). זה קשור לתלידומיד ולנלידומיד. באופן כללי, תרופות אלו ניתנות עם פרדניזון (תרופה לסטרואידים).
תלידומיד ולנלידומיד כבר נחקרו כאפשרויות טיפול ב- PMF. למרות ששניהם מראים תועלת, השימוש בהם מוגבל לרוב על ידי תופעות לוואי. פומלידומיד פותח כאופציה פחות רעילה. בחלק מהחולים יש שיפור באנמיה אך לא נצפתה השפעה בגודל הטחול. בהינתן תועלת מוגבלת זו, ישנם מחקרים מתמשכים שבדקו שילוב של פולמלידומיד עם גורמים אחרים כמו רוקסוליטיניב לטיפול ב- PMF.
תרופות אפיגנטיות
תרופות אפיגנטיות הן תרופות המשפיעות על ביטוי של גנים מסוימים במקום לשנות אותן פיזית. סוג אחד של תרופות אלו הוא חומרים היפומתילטיים, הכוללים אזציטידין ודציטאבין. תרופות אלו משמשות כיום לטיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית. מחקרים שבדקו את תפקידם של אזציטידין ודציטאבין נמצאים בשלבים מוקדמים. התרופות האחרות הן מעכבי היסטון deacetlyase (HDAC) כמו givinostat ו- panobinostat.
אוורולימוס
אוורולימוס היא תרופה המסווגת כמעכב mTOR קינאז ומעכב חיסון. זהו ה- FDA (מינהל המזון והתרופות) שאושר לטיפול בכמה סוגי סרטן (שד, קרצינומה של תאי כליה, גידולים נוירואנדוקריניים וכו ') ולמניעת דחיית איברים אצל אנשים שקיבלו השתלת איברים (כבד או כליה). אוורולימוס נלקח דרך הפה. מחקרים מוקדמים מצביעים על כך שהוא יכול להפחית את הסימפטומים, גודל הטחול, אנמיה, ספירת טסיות דם וספירת תאי הדם הלבנים.
Imetelstat
Imetelstat נחקר בכמה סוגי סרטן ומיאלופיברוזיס. במחקרים מוקדמים, היא גרמה להפוגה (סימנים ותסמינים שנפטרו של PMH) אצל אנשים עם PMF בסיכון בינוני או גבוה.
אם אינך מגיב לטיפול בקו ראשון, הרשמה לניסוי קליני יכולה להעניק לך גישה לטיפולים חדשים. נכון לעכשיו, ישנם יותר מ -20 ניסויים קליניים המעריכים אפשרויות טיפול לאנשים עם מיאלופיברוזיס. באפשרותך לדון עם הרופא שלך על אפשרות זו.