תוֹכֶן
- הגדרה ומטרה של ניסויים קליניים שלב 1
- שלב 1 ניסויים קליניים השתנו
- שוקל ניסוי קליני שלב 1
- אפשרויות אחרות לקבלת תרופות ניסיוניות
בנוסף, מכיוון שתרופות רבות שנבדקו בניסויים אלה תוכננו בקפידה כדי להפריע למטרות ספציפיות בהתקדמות והתפשטות הסרטן, למשל, הן נוטות להיות פחות "מסוכנות" מבעבר. נכון לעכשיו, ישנם אנשים רבים הניצולים מסרטן עקב קיומם של ניסויים ניסיוניים אלה.
יש לזכור כי מטרת הניסויים הקליניים היא למצוא טיפולים שעובדים טוב יותר או שיש להם פחות תופעות לוואי מאשר תרופות הקיימות כיום. כל התרופות המשמשות לטיפול בסרטן (או בכל מצב אחר) נבדקו פעם אחת בניסוי קליני. ובאותה תקופת ניסוי, האנשים היחידים שהצליחו להפיק את היתרונות של טיפולים אלה היו אלה שנרשמו לקבוצת המחקר הקליני.
הגדרה ומטרה של ניסויים קליניים שלב 1
יש לבצע ניסויים קליניים בשלב 1 כדי לבדוק אם תרופה או טיפול ניסיוניהוא בטוח. לאחר בדיקת הטיפול במעבדה או בבעלי חיים (המכונה בדיקה פרה-קלינית), הוא נכנס לניסוי קליני שלב 1 הכולל בדיקה בבני אדם. חשוב לציין כי בדיקות פרה-קליניות הן לעיתים קרובות נרחבות, ויש למצוא תוצאות משמעותיות וחיוביות על מנת לאשר ניסוי בבני אדם.
מאפיינים
ניסויים קליניים בשלב 1 כוללים רק מספר מצומצם של אנשים כדי לקבוע אם תרופה או טיפול בטוח וכדי לקבוע את המינון הטוב ביותר של תרופה וכיצד יש לתת אותה (אם דרך הפה או דרך הווריד). בדרך כלל משתמשים במינון נמוך של תרופות, וקבוצה יכולה להיות מחולקת כך שיש אנשים שמקבלים מינון גבוה יותר ואחרים, מינון נמוך יותר של התרופה.
אף על פי שהמטרה העיקרית של ניסויים אלה היא להעריך את בטיחות הטיפול, הם עשויים גם לקבוע כי נראה כי הטיפול פועל בצורה חיובית כנגד סרטן אם הנבדקים הרשומים מגיבים היטב לתרופה (כגון אם סרטן מתייצב או יורד בגודלו).
ניטור
מאחר וניסויים שלב 1 הם המחקרים הראשונים שנבדקו על בני אדם, ובכך הם נושאים את הסיכונים הגדולים ביותר, בדרך כלל מפקחים חוקרי המחקר על אנשים שנרשמו למחקר. לדוגמא, ניתן לאסוף דגימות דם ושתן באופן קבוע. בנוסף, ניסויים אלה נערכים לעיתים קרובות במרכזי סרטן מרכזיים (כגון המרכזים המיועדים למכון לסרטן) בהם יש אונקולוגים המתמחים בסוגי סרטן ספציפיים.
שלבים אחרים של ניסויים קליניים
ישנם שלושה שלבים של ניסויים קליניים שיש להשלים לפני אישור התרופה על ידי מינהל המזון והתרופות (FDA). אם מופיע טיפול בטוח בסוף ניסוי קליני שלב 1, הוא יכול להתקדם לניסוי קליני שלב 2, מחקר שנעשה כדי לראות אם טיפול הוא יָעִיל. אם תרופה או טיפול נחשבים לבטוחים בניסוי שלב 1 ויעילים בניסוי שלב 2, הוא יעבור לניסוי קליני שלב 3. בשלב הניסויים הקליניים שלב 3 ישנן אפשרויות לימוד גדולות בהרבה והן נעשות בכדי לבדוק האם הטיפול לא רק בטוח ויעיל אלא גם עובד טוב יותר או שיש לו פחות תופעות לוואי מאשר טיפולים הקיימים כיום.
שלב 1 ניסויים קליניים השתנו
ניסויים קליניים בשלב 1, ומה אתה יכול לצפות אם אתה נרשם לאחד, השתנו באופן משמעותי רק בשנים האחרונות.
עם ההתקדמות ברפואה מדויקת, המאפשרת טיפול להסביר הבדלים גנטיים פרטניים, סביר להניח כי ניסויים קליניים בשלב 1 ימשיכו להבטיח יותר הבטחה לאנשים ולא רק מחקרים שבוצעו כדי לראות אם תרופה בטוחה.
טיפול ממוקד בסרטן, הממוקד לחריגות תאים ספציפיות ושונה מטיפול כימותרפי רגיל, יכול לעזור להשפיע על שֶׁלךָ בסופו של דבר, אם אתה יכול לעכב שלב ספציפי שעל סרטן לחלק אותו (וכך לגדול ולהתפשט), יש סיכוי סביר שסרטן שהוכח שהוא תלוי בצעד זה יגיב.
תרופות ממוקדות נוטות לעיתים קרובות להחזיק סרטן בבדיקה למשך זמן מה, כמו גם תרופות אימונותרפיות, עלולות לגרום לתגובה עמידה לאורך זמן.
דוגמה: ויטרקווי (Larotrectinib)
דוגמא לניסוי קליני שלב 1 מוצלח הוא זה של הטיפול הממוקד ויטרקווי (Larotrectinib), שקיבל אישור מואץ על ידי ה- FDA בשנת 2018. תרופה זו פועלת על ידי עיכוב שלב בצמיחת סרטן שיש להם גנטי מסוים. פרופיל, ולא על כל סרטן (אנשים עם מעל 17 סוגי סרטן נחקרו, כולל מבוגרים וילדים כאחד).
בניסויים קליניים בשלב 1 שהובילו לאישור, התרופה ניתנה לאנשים עם סרטן מתקדם שלא היו להם אפשרויות טיפול אחרות או שהתקדמו עם אפשרויות אלה. מבין משתתפי המחקר 75% הגיבו לתרופה, ורבים המשיכו להגיב כאשר תקופת המחקר הסתיימה לאחר תשעה חודשים. לשם השוואה, אם אנשים היו מטופלים בכימותרפיה (אם זו בכלל אפשרות), הרוב היה רואה את סרטן ההתקדמות שלהם בתוך שישה חודשים. היו אפילו כמה אנשים עם סרטן גרורתי או לא פעיל אשר התקדמות הגידול הייתה משמעותית מספיק כדי שניתן יהיה לבצע ניתוחים מרפאים.
שוקל ניסוי קליני שלב 1
יש כמה סיבות שמישהו יכול לשקול השתתפות בניסוי קליני שלב 1. האחת היא התקווה לשיפור הרפואה שעשויה לעזור לאחרים עם אותה מחלה בעתיד. אחרת היא התקווה שתרופה או הליך חדש שטרם נבדק בבני אדם יציעו סיכוי לשרוד כאשר טיפולים אחרים נכשלו. הדרך היחידה להתקדם בטיפול בסרטן, והישרדות שלאחר מכן, נעשית באמצעות השתתפות אנושית בניסויים קליניים. עם זאת, ניסויים קליניים אינם מתאימים לכולם.
סיכונים והטבות
חשוב לקחת בחשבון את כל הסיכונים והיתרונות של ניסויים קליניים אם אתה שוקל להשתתף באחד ממחקרים אלה. לעתים קרובות מועיל לרשום את היתרונות והחסרונות של המחקר על דף נייר כדי שתוכל לשקול באופן ברור את האפשרויות שלך. אין בחירה נכונה או לא נכונה, אלא רק הבחירה המתאימה ביותר עבורך.
אפשרויות אחרות לקבלת תרופות ניסיוניות
לרוב, הדרך היחידה שבה אתה יכול להשתמש בתרופה ניסיונית (חקירתית) היא לקחת חלק בניסוי קליני. זה לא תמיד המקרה, ויש אנשים שעשויים להיות זכאים לשימוש סמים רחום או גישה מורחבת לתרופות שטרם אושרו על ידי ה- FDA. אם אינך זכאי לניסוי קליני אך נראה כי תרופת חקירה מבטיחה לסרטן הספציפי שלך, אתה עשוי לבחור בשימוש בסמים רחמניים.
שורה תחתונה
ניסויים קליניים בשלב 1 הם המחקרים הרפואיים הראשונים שבהם נבדקת תרופה חדשה או משופרת לאחרונה בבני אדם. אמנם באופן מסורתי זה מעורר חרדה והוביל לבדיחות על היותו "שפן ניסיונות", אך ניתן לבחון את המחקרים הראשוניים הללו בדרכים שונות. מצד אחד הם עלולים להיות מסוכנים. אחרי הכל, המטרה העיקרית של ניסויים אלה היא לקבוע אם תרופה בטוחה לאנשים (וגם לקבל מושג לגבי המינון הטוב ביותר לשימוש).
עם זאת, מזווית אחרת, היתרונות עשויים להכביד על הסיכונים שבניסוי קליני שלב 1. ניסויים קליניים רבים בשלב 3 משווים בין תרופות שכבר נבדקו. עבור חולי סרטן, התקווה עשויה להיות שתרופה תשפר את ההישרדות ולו למספר חודשים בלבד. תרופה ניסיונית חדשה (ואולי קטגוריה חדשה של תרופות) עשויה לעזור יותר מכל דבר אחר הקיים כיום.
- לַחֲלוֹק
- לְהַעִיף
- אימייל
- טֶקסט