תוֹכֶן
ניוון מקולרי הקשור לגיל (AMD) הוא הגורם השכיח ביותר לעיוורון בארצות הברית. המצב עשוי להיות קיים בשתי צורות, כולל AMD רטוב ו- AMD יבש. כרגע אין תרופה ל- AMD, ואין טיפול זמין לצורה היבשה של המחלה (למעט אמצעי מניעה).
מדענים עובדים קשה כדי למצוא פתרונות חדשים בצורה של פריצות דרך לניוון מקולרי, טיפולים מתפתחים ומחקרים חדשים שיכולים לעזור לאנשים עם AMD לשמור על החזון שלהם זמן רב ככל האפשר.
סוגי AMD
AMD יבש ו- AMD רטוב הם בעלי מאפיינים שונים.
AMD יבש
AMD יבש הוא הצורה הנפוצה ביותר של המחלה; זה כולל נוכחות של משקעים צהובים מאוד קטנים, הנקראים דרוזן, שרופאים יכולים לזהות על ידי ביצוע בדיקת עיניים.
דרוזן נמצאים כחלק נורמלי של ההזדקנות; אך ב- AMD הפיקדונות הללו מתחילים לגדול (בגודל ו / או במספר). עלייה זו בדרוזן יכולה להתחיל בתהליך ההידרדרות של המקולה (אזור צהבהב סגלגל ליד מרכז הרשתית).
המקולה אחראית לראייה ברורה ופשוטה). הרשתית היא שכבת תאים רגישים לאור המניעים דחפים עצביים, הנשלחים לעצב הראייה, ואז עוברים למוח, שם נוצרות תמונות.
ככל שמתקדמת AMD יבשה, דרוזנים מתחילים לצמוח ו / או להגדיל את המספר והראייה המרכזית עלולה לאט לאט להצטמצם בגלל הידרדרות המקולה.
למה לצפות אם יש לך ניוון מקולרי יבשAMD רטוב
AMD יבש יכול להתקדם לצורה הרטובה של המחלה. AMD רטוב כרוך בכלי דם לא תקינים שמתחילים להתפתח מתחת לרשתית. AMD רטוב מתקדם לעיתים קרובות במהירות ויכול לגרום לאדם לחוות אובדן ראייה עקב בצקת או דימום בכלי הדם הלא בשלים הללו, וכתוצאה מכך נזק מהיר למקולה.
מה לדעת על ניוון מקולרי רטוב
שלבי ניסוי קליניים
כדי להבין היכן בדיוק נמצא טיפול או תרופה חדשה פוטנציאלית, לגבי הסבירות להיות זמינים לצרכן, חשוב להבין מעט על מחקרים רפואיים.
תרופה או טיפול חדש חייב לעבור בהצלחה בכמה שלבים של ניסויים קליניים לפני שניתן לשווק או למכור את המוצר לציבור. ישנם מספר שלבים של מחקרים רפואיים, אלה כוללים:
- שלב I: טיפול או תרופה ניסיונית נבדקים על מספר מוגבל של אנשים (בדרך כלל בין 20 ל -80 משתתפי המחקר). שלב ראשוני זה נועד לבחון את בטיחות התרופה ולזהות תופעות לוואי אפשריות.
- חלק בלאחר שתרופה או טיפול נחשבים כבטוחים כבטוחים, הם נכנסים לבדיקות שלב II שמטרתן להמשיך ולבחון את רמת הבטיחות שלה. שלב זה כולל קבוצה גדולה יותר (בדרך כלל בין 100 ל -300 משתתפי המחקר).
- שלב III: לאחר שנמצא כי תרופה או טיפול בטוחים ויעילים יחסית, הם נבדקים שוב (בניסוי שלב III) שבו מדענים מעריכים את היעילות והבטיחות, בהשוואה לטיפול הסטנדרטי. שלב זה כולל קבוצה גדולה בהרבה (כ -1,000 עד 3,000) של משתתפי המחקר. ברגע שתרופה או טיפול עוברים שלב זה, הם זכאים להערכה לאישור מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA).
- שלב ד 'לאחר שהטיפול או התרופה החדשה יגיעו לאישור ה- FDA, הם נבדקים פעם נוספת בניסוי שלב IV שמטרתו להעריך את בטיחותה ויעילותה לטווח הארוך - אצל אלו הנוטלים את התרופה החדשה או מקבלים את הטיפול החדש.
טיפול מתפתח ב- AMD רטוב
אם יש לך ניוון מקולרי הקשור לגיל, ייתכן שאתה מתרגש ללמוד שיש כמה תרופות וטיפולים חדשים מבטיחים מאוד.
על פי האקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים, רק לפני 20 שנה, אם אדם פיתח AMD רטוב, אובדן הראייה היה ממשמש ובא. אבל בשנת 2005, טיפול חדש ופורץ דרך, שנקרא אנטי- VEGF (כולל תרופות כמו לוסנטיס, איילה ואווסטין. ), הפך זמין.
תרופות נוגדות VEGF אלו פועלות בכדי למנוע את צמיחת כלי הדם, ובעקבות כך לשלוט בדליפה ולהאט את הנזק למקולה. לדברי המומחים, הטיפול יעיל ביותר לשמירה על הראייה המרכזית לאנשים עם AMD רטוב.
מהן תרופות נגד VEGF?
ראשי התיבות VEGF - המייצג גורם גדילה אנדותל של כלי הדם - הוא חלבון החשוב בצמיחה והתפתחות כלי דם חדשים. כאשר מזריקים אותם לעין, תרופות נגד VEGF עוזרות לעצור את צמיחתם של כלי הדם החדשים והלא תקינים.
יתכן והחסרון העיקרי בטיפול הנוכחי ב- AMD רטוב הוא העובדה כי יש לתת זריקות (הניתנות ישירות לגב העין) של תרופות נגד VEGF אחת לארבעה עד שישה שבועות.
כיום, יש תקווה לסוגים חדשים של טיפולים נגד VEGF, שלא יהיה צורך לתת אותם בתדירות המשטר הנוכחי, בן ארבעה עד שישה שבועות. יש מומחים שאומרים שכמה טיפולים המפותחים כיום עשויים אפילו לרפא את המחלה.
כיצד מטפלים בניוון מקולרי הקשור לגילטיפול בגנים ברשתית
טיפול חדש ומבטיח, עבור AMD רטוב, כולל טיפול גנטי ברשתית, כחלופה לזריקות עיניים חודשיות. מטרת הטיפול הגנטי היא להעסיק את הגוף לייצור נוגד VEGF משלו על ידי החדרת וירוס לא מזיק (הנקרא נגיף / AAV המשויך לאדנו) הנושא את הגן האנטי VEGF לדנ"א של האדם.
באופן ספציפי יותר, טיפול גנטי ב- RGX-314 דורש הזרקה אחת בלבד, אך יש לבצעו באמצעות הליך כירורגי. טיפול זה מתכונן כרגע להיכנס לשלב II של ניסויים במחקר קליני.
מחקרים על RGX-314
כעת, מאחר וה- FDA אושר על ידי ה- FDA לתנאים אחרים בעין הרשתית (למעט AMD), טיפול מסוג זה נראה מבטיח מאוד עבור אנשים עם AMD. RGX-314 עלול לעבוד לחסימת VEGF במשך שנים לאחר הניהול; זה, בתורו, יעזור לעכב את התפתחות הסימפטומים של AMD רטוב, כלומר כלי הדם הלא בשלים שמזליגים דם לרשתית.
בניסוי קליני שלב I / II בהשתתפות 42 אנשים, 9 מתוך 12 משתתפי המחקר עשו זאת לֹא דורשים הזרקות נוספות נגד VEGF למשך שישה חודשים לאחר הזרקת RGX-314 אחת. בנוסף, לא נצפו תופעות לוואי במהלך המחקר.
ADVM-022
סוג אחר של פוטנציאל יעיל של טיפול גנטי יכול להינתן במסגרת אשפוז חוץ (כמו למשל משרד הרופא). טיפול זה נקרא ADVM-022 והוא עובר גם לניסויים קליניים בשלב II. ההערכה היא ששני הטיפולים הללו (ADVM-022 וכן RGX-314) יכולים להיות זמינים לאנשים עם AMD רטוב תוך שלוש שנים (בערך 2023).
מערכת מסירת הנמל
מערכת מסירת הנמל (PDS), היא מכשיר קטן מאוד (קטן יותר מגרגר אורז) שיכול לאחסן תרופות נגד VEGF. ה- PDS מושתל לתוך העין במהלך הליך כירורגי; הוא מתפקד לספק שחרור מתמשך של תרופות נגד VEFG לעין.
מערכת משלוח הנמלים יכולה לאפשר לאנשים עם AMD רטוב להימנע לחלוטין מהזרקות עיניים. ההליך מאפשר לאנשים עם AMD רטוב לעבור עד שנתיים מבלי להזדקק לטיפול.
מילוי התרופות יכול להיעשות באמצעות ביקור במשרד רופא. אך ההליך למילוי התרופות מורכב מעט יותר מהזריקות נגד VEGF שהן כיום הטיפול הסטנדרטי ב- AMD רטוב.
טיפול חדשני זה נמצא כעת בשלושה ניסויים קליניים וייתכן שיהיה זמין לשימוש הצרכן בשלוש השנים הבאות (בסביבות שנת 2023).
מחקר של מערכת משלוח נמל לוסנטיס (Ranibizumab)
ניסוי קליני מבוקר אקראי בשלב II (שנחשב לתווית הזהב של מחקרים רפואיים), שפורסם על ידי האקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים העריך את בטיחותה ויעילותה של מערכת נמל המסירה עם התרופה נגד VEGF Lucentis (ranibizumab) לטיפול ב- AMD רטוב. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s>
המחקר מצא כי ה- PDS נסבל היטב וכי אצל אנשים עם AMD הקשור לגיל, ה- PDS הביא לתגובה בהשוואה לזריקות תוך-וירטואליות (בחלק האחורי של העין) חודשי של טיפולים נגד VEGF (רניביזומאב).
"נמצא כי ה- PDS נסבל היטב עם פוטנציאל להפחית את נטל הטיפול [עומס העבודה בתחום הבריאות הנגרם כתוצאה ממצב כרוני] ב- nAMD [AMD הקשור לגיל] תוך שמירה על הראייה", כתבו מחברי המחקר. מחקר הטיפול ב- Ranibizumab PDS התקדם (החל משנת 2020) לניסוי שלב III.
טיפות עיניים
טיפות עיניים נגד VEGF עבור AMD רטובות הן שיטת טיפול חדשה נוספת עבור AMD שנמצאת בשלבים הראשוניים של הניסוי הקליני, אך עדיין לא נעשה בה שימוש בבני אדם. הטיפול נבדק על בעלי חיים.
לאחר שטיפות העיניים התרופתיות נחשבות לבטוחות מספיק לשימוש בבני אדם, יתחילו ניסויים קליניים.עשויים לחלוף יותר מ -10 שנים (בסביבות שנת 2030) עד שטיפות עיניים נגד VEGF עבור AMD רטובות יהיו זמינות לשימוש הצרכנים.
טבליות בעל פה
גלולה נגד VEGF, שתילקח דרך הפה (דרך הפה) עשויה להיות זמינה לציבור בחמש השנים הבאות (2025 לערך). צורת הגלולה של התרופה תאפשר לאנשים עם AMD רטוב להסיר או להפחית את תדירות ההזרקות נגד VEGF.
כעת בשלב II של ניסויים קליניים, מפתחי תרופות דרך הפה ל- AMD רטובות מנסים לפתור את החרקים. לתרופה יש תופעות לוואי רבות כרגע, כמו בחילות, התכווצויות ברגליים ושינויים בכבד.
לאחר שהתרופה יכולה להיחשב בטוחה, וניתן לבטל תופעות לוואי מסוכנות, היא יכולה להיחשב לצריכה צרכנית.
הזרקות אנטי VEGF לאורך זמן
כמה תרופות חדשות נגד VEGF שמטרתן להפחית את תדירות ההזרקות - מפותחות על ידי תעשיית התרופות. אלה כוללים תרופות כגון Abicipar ו- Sunitinab, אשר נאמדות בסביבות שלוש עד חמש שנים (בשנת 2023 עד 2025) לפני אישור לשימוש צרכני.
תרופה חדשה נוספת, Beovu כבר אושרה לשימוש בזריקות Beovu בארה"ב יכולה להימשך עד שלושה חודשים והתרופות החדשניות אמורות להיות יעילות יותר לייבוש נוזלים שהצטברו ברשתית עקב AMD רטוב.
טיפולים בתרופות משולבות
תרופות משולבות חדשות ל- AMD כוללות שילוב של תרופות שכבר קיימות בשוק, לטיפול ב- AMD. המטרה היא גישה טיפולית רבת פנים שמטרתה להגדיל את תועלת התרופות ולהביא לזריקות לאורך זמן.
שילוב כזה הוא טיפת עיניים לטיפול בגלאוקומה, הנקראת Cosopt (dorzolamide-timolol), ונבדקת בשילוב עם זריקות נגד VEGF. מחקרים מצביעים על כך ששתי התרופות הללו, כאשר הן ניתנות יחד, עשויות לסייע בהורדת נוזל הרשתית בצורה טובה יותר מאשר רק זריקות נגד VEGF יכולות להשיג לבד.
טיפול בקרינה
טיפול בקרינה, בדומה לסוג הטיפול הנפוץ לטיפול בסרטן, נחשב כמסייע בהאטת צמיחת כלי הדם הלא תקינים הנגרמת על ידי AMD רטוב. אומרים כי טיפול בקרינה פועל באותה צורה שהוא עובד בטיפול בסרטן. זה מושג על ידי השמדת תאים הגדלים במהירות.
אך עדיין יש להעריך את הבטיחות לטווח הארוך לפני שניתן יהיה לשקול טיפול בהקרנות כאופציה רגילה לטיפול ב- AMD. ישנם שני סוגים של טיפול בהקרנות בבריטניה ובשוויץ והם ייבדקו בקרוב בארצות הברית. הניסויים הקליניים צפויים להתחיל בתוך שנה (בסביבות 2021).
טיפול מתפתח ל- AMD יבש
רוב המקרים של AMD כוללים את סוג ה- AMD המתפתח לאט, הנקרא AMD יבש. נכון לעכשיו, נכון לשנת 2020, אין אפשרויות טיפול זמינות עבור AMD יבשה, אך כמה טיפולים חדשים ומבטיחים עומדים בתהליך.
טיפולי תאי גזע
הטיפול בתאי גזע תופס תאוצה לכל סוגי הטיפול כיום, כולל סוגים רבים של סרטן, כמו גם עבור AMD יבשה. מטרת הטיפול בתאי גזע עבור AMD היא שתאי הגזע החדשים יוכלו להחליף תאי רשתית שניזוקו או נהרסו כתוצאה מסימפטומים של AMD.
תאי גזע מוחדרים לעיתים קרובות למחזור הדם בגוף, באמצעות עירוי IV. אך החוקרים עובדים כיצד להשתיל את תאי הגזע ישירות לעיניים. אחת האסטרטגיות כוללת הצבת תאי הגזע לתליית נוזלים הניתנת להזרקה מתחת לרשתית.
למרות שטיפול בתאי גזע עבור AMD נחקר רק בניסויים קליניים קטנים, המומחים אומרים כי משטר טיפולים זה מגלה הבטחה רבה. החיסרון הוא שעשויים לקחת עוד 10 עד 15 שנים (בסביבות שנת 2030 או 2035) לתאי גזע. טיפול להיות מוכח כיעיל ובטוח עבור הצרכנים.
לימוד טיפול בתאי גזע עבור AMD
מחקר קטן, שכלל אנשים עם AMD רטוב, שפורסם על ידי כתב העת לרפואה של ניו אינגלנד, מצא כי שימוש בתאי גזע של האדם עצמו להחלפת תאי רשתית פגומים, הביא לשמירה על חדות הראייה למשך שנה לאחר ההליך.
מחברי המחקר כתבו, "נראה כי זה מעיד על הניתוח שעזר לעצירת התקדמות המחלה." אף שמחקר זה אינו מצביע על כך שטיפול בתאי גזע יעיל ל- AMD יבשה, מדענים רבים בטוחים כי מחקרים עתידיים על תאי גזע. הטיפול ב- AMD יבש יהיה מבטיח.
הזרקות ל- AMD יבש
Apl-2 היא תרופה הניתנת להזרקה תוך-רחמית (ישירות לגב העין) כדי לעזור להאט את התקדמות AMD היבש, ולהגן על תאי הרשתית מפני הרס. טיפול זה נמצא בשלב ניסוי שלב III והוא צפוי להיות זמין בעוד כשלוש עד חמש שנים (בסביבות שנת 2023 עד 2025).
טיפולים אחרים פוטנציאליים חדשים של AMD
ישנם אופני טיפול חדשים נוספים שעשויים להיות יעילים באופק עבור AMD יבשה, אלה כוללים:
- אורצאה: אנטיביוטיקה דרך הפה עם תכונות אנטי דלקתיות, היא עשויה להיות זמינה לאנשים בשלב מאוחר של AMD יבש. אורסאה נמצאת כעת בניסויים בשלב III ועשויה להיות זמינה כבר בשנת 2021.
- מטפורמין: תרופה הנפוצה לאנשים הסובלים מסוכרת, נמצאה כמפחיתה את הסיכון להתפתחות AMD. זה יכול להיות בגלל התכונות האנטי דלקתיות של מטפורמין. מטפורמין נמצא בניסוי שלב II החל משנת 2020.
מילה מ- Wellwell
רופא העיניים שלך (או ספק שירותי בריאות אחר) הוא המומחה בכל הנוגע לסוג הטיפול החדש ב- AMD שעשוי להתאים לך. ישנם גורמים רבים שיש לקחת בחשבון, כגון סוג ה- AMD, הסימפטומים שלך, כמו גם רמת ההתקדמות של המחלה ועוד.
בנוסף, אין טיפול אחד שקיים שאין לו חסרונות. יתכן כי ישנם טיפולים מתעוררים בעלי מעט מאוד תופעות לוואי, אך הקריטריונים לבחירת המטופל (הקריטריונים המשמשים כשירות המשתתף במחקר) עשויים להיות קפדניים מאוד (כגון עדשות טלסקופ המושתלות בניתוח). לטיפולים / תרופות אחרות עלולות להיות תופעות לוואי.
בסופו של דבר, חשוב להישאר פתוחים לאפשרויות חדשות תוך כדי עבודה עם צוות הבריאות שלך כדי לגלות את הטיפול החדש ביותר ב- AMD.