תוֹכֶן
במאי 2016 אישר מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) את הטיפול לשינוי המחלה Zinbryta (daclizumab) לטיפול בטרשת נפוצה חוזרת ונשנית. עם זאת, במרץ 2018 הודיעו היצרנים ביוג'ן ואבבי כי הם מושכים אותו מרצון מהשוק ברחבי העולם בגלל חששות גוברים בבטיחות.Zinbryta הייתה תרופה שהוזרקה שניתנה מתחת לעור (תת עורית) כל ארבעה שבועות. ההערכה היא כי פעלה על ידי חסימת אתר הקישור במולקולה אינטרלוקין -2 (IL-2) במערכת החיסונית המפעילה את תאי ה- T שלך (מה שתוקף את מעטפות המיאלין במוח ובחוט השדרה).
Zinbryta אולי גם עבד על ידי הגדלת תאים במערכת החיסון הנקראים תאי רוצח טבעיים, שהורגים תאי T מופעלים.
המדע שמאחורי זינבריטה
שתי סקירות ספרות על זינבריטה פורסמו בשנת 2017, אחת בכתב העת סמים ואחד פנימה סקירת מומחים של פרמקולוגיה קלינית.
ה סמים העיתון הביא ראיות לכך שזינבריטה, שהוזרקה פעם בחודש, הייתה עדיפה על זריקות שבועיות של אינטרפרון. כמו כן, נכתב כי עדויות הראו כי התרופה נותרה יעילה במשך שלוש שנים לפחות.
ה סקירת מומחים בעיתון נכתב כי מדובר בטיפול נוח ויעיל לאנשים שלא זכו להצלחה בתרופות אחרות לטרשת נפוצה. בעוד שהצביע על כך שהרופאים צריכים להיות בררניים לגבי מי הם רושמים אותו ולפקח עליהם אחר תופעות לוואי קשות, הוא הציע את זינבריטה כטיפול אפשרי בשורה ראשונה לאנשים עם טרשת נפוצה פעילה מאוד.
במחקר גדול ב כתב העת לרפואה של ניו אינגלנד, 1,841 משתתפים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית חולקו באופן אקראי לקבל מינון של Zinbryta אחת לארבעה שבועות או Avonex (אינטרפרון β-1a) שבועי במשך כמעט שלוש שנים.
התוצאות הראו כי המשתתפים שקיבלו את זינבריטה היו עם 45 אחוזים פחות טרשת נפוצה בשנה לעומת אלו שקיבלו את Avonex.
בנוסף, מספר הנגעים החדשים או הגדלים של טרשת נפוצה בהדמיית תהודה מגנטית (MRI) היה פחות מ -54% בקרב אלו שקיבלו daclizumab, בהשוואה לאלה שטופלו ב- Avonex.
במחקר אחר, שפורסם ב אִזְמֵל, כמעט 600 משתתפים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית חולקו אקראית לקבל מינון נמוך יותר של זינבריטה (150 מיליגרם, מ"ג), מינון גבוה יותר של זינבריטה (300 מ"ג), או זריקת פלצבו. מכיוון שמדובר במחקר כפול סמיות, לא המשתתפים וגם החוקרים לא ידעו איזו זריקה ניתנה (זה מגן על התוצאות מלהיות מוטה). המשתתפים קיבלו את הזריקות אחת לארבעה שבועות במשך כשנה.
התוצאות הראו כי בהשוואה לפלצבו, המינון הנמוך יותר של זינבריטה (150 מ"ג) הפחית את שיעור ההישנות של טרשת נפוצה ב -54 אחוזים, והמינון הגבוה יותר (300 מ"ג) הפחית את שיעור ההישנות של טרשת נפוצה ב -50 אחוזים. לאור התוצאות הדומות, משתמשים במינון הנמוך יותר כדי למזער תופעות לוואי.
דווח על הפרעות מוח דלקתיות
הנסיגה של זינבריטה החלה לאחר שסוכנות התרופות האירופית הודיעה על זיכוי עקב 12 דיווחים ברחבי העולם על הפרעות מוחיות דלקתיות חמורות בקרב אנשים הנוטלים את התרופה. הסכנה הפוטנציאלית של התרופה פשוט גברה על תוצאות המחקר החיוביות על יעילותה.
תופעות לוואי אפשריות של Zinbryta
כמו כל התרופות, גם Zinbryta בא עם פוטנציאל לתופעות לוואי. הנפוצים כללו:
- תסמיני הצטננות
- דלקת בדרכי הנשימה העליונות או ברונכיטיס
- אקזמה, פריחה או תגובת עור אחרת
- שַׁפַעַת
- כאב גרון
כמה אחרים היו בסכנת חיים. כשהיה זמין, הדברים הבאים היו רשומים כאזהרות קופסאות שחורות:
- פגיעה קשה בכבד העלולה להיות קטלנית
- דלקת במעי הגס
- תגובות עור
- בלוטות הלימפה הולכות וגדלות
הפרעת המוח הדלקתית שהביאה לנסיגת התרופה לא הייתה ידועה כאשר אושרה לשימוש Zinbryta.
אזהרות אחרות לסמים כללו:
- פוטנציאל לתגובה אלרגית חמורה
- סיכון מוגבר לפתח זיהומים
- סיכון מוגבר לדיכאון, כולל חשיבה אובדנית
בשל הפוטנציאל לתופעות שליליות אלו, נרשמה לרוב זינבריטה לאנשים שלא הגיבו לשניים או יותר מטיפולי טרשת נפוצה.
תוכנית הערכת סיכונים
בגלל תופעות הלוואי המסוכנות ביותר שלה, תרופה זו נקבעה רק במסגרת תוכנית בטיחות תרופות של ה- FDA הנקראת אסטרטגיית הערכת סיכונים והפחתה (REMS).
משמעות הדבר היא כי נוירולוג היה צריך להיות מוסמך במיוחד על מנת לרשום את Zinbryta. מטרת התוכנית היא לוודא שאנשים על תרופות מסוכנות מנוטרים כראוי, כמו למשל בדיקות דם תקופתיות של תפקודי כבד.
מילה מ- Wellwell
כאשר תרופה חדשה יוצאת לשוק עבור טרשת נפוצה, זה מרגש. כדי שהוא יופסק לאחר פחות משנתיים עשוי להיראות מייאש. פרופיל תופעות הלוואי המלא של תרופה אינו מבוסס בדרך כלל מיד, אם כי דברים בלתי צפויים יכולים לקרות, והסיכונים עשויים להיות גבוהים יותר ממה שחשבו במקור.
הקהילה הרפואית שוקלת כל הזמן את היתרונות של טיפול מול הסיכונים, ולפעמים, הסיכון פשוט גבוה מדי. במקרה של זינבריטה, התרופה נכשלה באותה בדיקה קריטית ברגע שהיא הייתה בעולם האמיתי.
אפשרויות טיפול בטרשת נפוצה